来源：【人民日报健康客户端】

受访专家：马军，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长、亚洲临床肿瘤学会副主任委员。长期从事血液病的临床研究工作，在急性早幼粒白血病治疗上首次采用序贯治疗，使85%患者获痊愈，是国际公认的金标准方案。

急性早幼粒细胞白血病（APL）是急性髓系白血病的一个亚型，95%左右都是PML-RARα基因突变。其他突变如锌指蛋白等大约有11个位点，占比不到4%。对于后者的治疗，维甲酸、亚砷酸药物联合化疗、单克隆抗体、去甲基化药物等都有效。

在白血病患者中急性早幼粒细胞白血病的发病率大约为12%，成人比例较低。APL是一个非干细胞疾病，是凋亡诱导分化失衡的疾病。与该肿瘤密切相关的基因是PML-RARα，该基因的蛋白区域上有个致命蛋白，称为泛素蛋白。因此有这个蛋白/基因就可以定性为APL。研究发现亚砷酸作用于此蛋白，将此基因蛋白通过定量定性转阴后，即可治愈患者。

在APL领域应用三氧化二砷，约92%达到临床的“完全治愈”

从中国的传统中药砒霜中将三氧化二砷提纯，该药被批为化学药。在九十年代中国批准了亚砷酸治疗急性早幼粒细胞白血病，马军教授团队治疗了一位患APL的美国小女孩，“治愈”后轰动美国。同时团队争取到该药物的临床实验，纳入复发濒临死亡的APL患者快速进行临床应用，最终12例全部获得了长期生存，达到“完全缓解”。

《新英格兰医学杂志》也刊登了这一成果。九十年代初，美国食品药品监督管理局计划紧急批准亚砷酸用于治疗APL，我国卫生部在美国批准前一个月批准了亚砷酸治疗APL，这是第一个由临床转化到基础的国外转化研究。亚砷酸的治疗机理是诱导细胞凋亡，这是第一个找到致病基因/致病蛋白的药物。使用三氧化二砷可治愈92%的APL患者，这是中国的贡献，也是哈尔滨的贡献。

现在全球把哈尔滨方案做为金标准方案，我国有经验的医院大约92%的APL患者达到临床的完全治愈，且复发难治的患者在使用该药物后还有80%治愈的可能性。若能像亚砷酸找到致病蛋白或致病基因一样，肿瘤也能找到靶向药，肿瘤的治愈也就指日可待。

双诱导方案的联合治疗，可使80%的复发患者“治愈”

全反式维甲酸是1988年王振义院士首先在中国发现的。全反式维甲酸的治疗机理是诱导分化，但不能治愈急性早幼粒细胞白血病。亚砷酸起效比较慢，大约两周才起效，但全反式维甲酸可能在两至三天就开始诱导分化了，所以，亚砷酸联合全反式维甲酸治疗，可同时诱导分化以及促进凋亡，即“双诱导”。全反式维甲酸辅助亚砷酸进行诱导分化，减轻患者并发症，是患者早期获得缓解的最主要的药物；关键药物亚砷酸则治愈疾病。

中国对世界的十大医学贡献中，第一个就是全反式维甲酸与亚砷酸的双诱导治愈APL，也是非化疗的方案。对于低危的患者，用全反式维甲酸与亚砷酸的双诱导，6-8个疗程大约12-18个月之内就可完成，治愈率在88%以上。如果加入了化疗的三诱导，治愈率可能在95%以上。可以说，全反式维甲酸与亚砷酸的应用，已经开辟了“无化疗”（chemotherapy free）的治疗时代。

责编：陈龙飞

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